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世界上最昂贵的药 - Soliris

更新:2015-01-15 11:47:35

世界上最昂贵的药 - Soliris

世界上最昂贵的药是由美国Alexion公司(亚力兄)生产的高成本罕见病药物 Soliris 。Soliris (eculizumab) 被许可治疗非典型溶血性尿毒综合征 (aHUS),这是一种危及生命的血液疾病,它可引起器官衰竭。发生最常见基因突变的 aHUS 患者中大约 70% 的人在一年内死亡,需要透析或有永久性肾损伤。

但此药十分的昂贵,每人每年约需要409500美元,这是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。

据有关报道称:英国大约 170 名 aHUS 患者将在第一年花费公共医疗卫生服务 5800 万欧元,而五年后治疗费用将上涨至 8200 万欧元。正是因为这一价格标签促使 NICE 在三月份发布了消极的草案指南,NICE 在指南中要求亚力兄证明 Soliris 成本的正当性。

Alexion公司发言人欧文·阿德勒说,高价格的Soliris主要由几个因素决定,“包括为了培育此药投入进8亿美元的投资,,更是经过了长达15年的时间才研发成功。“

欧盟委员会(EuropeanCommission,EC)近日授予 Alexion 公司产品 Soliris(eculizumab,艾库组单抗)孤儿药地位(orphan drug designation,ODD),Soliris 是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)的终端补体抑制剂类药物。

MG 是一种罕见的、使人虚弱的神经系统疾病,是由于神经肌肉接点的抗体引起的不受控制补体激活所引起的,最终会导致全身各肌肉群发生严重的衰弱。

Alexion 执行副总裁兼全球研发负责人 Martin Mackay 讲到,“MG 患者发生的使人衰弱的肌无力现象,可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力,这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在 MG 发病中具有举足轻重作用的终端补体通路,我们认为 eculizumab 具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”

目前,Soliris 已被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)患者的治疗,但还未在任何国家获批用于治疗 MG。

Alexion 目前也正在为 eculizumab 国际性的、安慰剂对照的注册临床试验招募难治性、全身性的 MG 患者。

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