世界上最昂贵的药 - Soliris

世界上最昂贵的药是由美国Alexion公司（亚力兄）生产的高成本罕见病药物 Soliris 。Soliris (eculizumab) 被许可治疗非典型溶血性尿毒综合征 (aHUS)，这是一种危及生命的血液疾病，它可引起器官衰竭。发生最常见基因突变的 aHUS 患者中大约 70% 的人在一年内死亡，需要透析或有永久性肾损伤。

但此药十分的昂贵，每人每年约需要409500美元，这是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。

据有关报道称：英国大约 170 名 aHUS 患者将在第一年花费公共医疗卫生服务 5800 万欧元，而五年后治疗费用将上涨至 8200 万欧元。正是因为这一价格标签促使 NICE 在三月份发布了消极的草案指南，NICE 在指南中要求亚力兄证明 Soliris 成本的正当性。

Alexion公司发言人欧文·阿德勒说，高价格的Soliris主要由几个因素决定，“包括为了培育此药投入进8亿美元的投资，，更是经过了长达15年的时间才研发成功。“

欧盟委员会（EuropeanCommission，EC）近日授予 Alexion 公司产品 Soliris（eculizumab，艾库组单抗）孤儿药地位（orphan drug designation，ODD），Soliris 是第一种用于重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）的终端补体抑制剂类药物。

MG 是一种罕见的、使人虚弱的神经系统疾病，是由于神经肌肉接点的抗体引起的不受控制补体激活所引起的，最终会导致全身各肌肉群发生严重的衰弱。

Alexion 执行副总裁兼全球研发负责人 Martin Mackay 讲到，“MG 患者发生的使人衰弱的肌无力现象，可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力，这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在 MG 发病中具有举足轻重作用的终端补体通路，我们认为 eculizumab 具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”

目前，Soliris 已被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒综合征（aHUS）患者的治疗，但还未在任何国家获批用于治疗 MG。

Alexion 目前也正在为 eculizumab 国际性的、安慰剂对照的注册临床试验招募难治性、全身性的 MG 患者。